emailvision.org

Thalassemi är en ärftlig blodsjukdom som gör att kroppen inte kan producera hemoglobin (Hb). Som ett resultat kommer de att uppleva anemi. Frågan som ofta ställs är, kan denna sjukdom botas? Om så är fallet, vilka är behandlingsalternativen eller läkemedel för personer med talassemi?

Kan talassemi botas?

Orsaken till talassemi är en genetisk mutation i kroppen. Det betyder att någon som är född i en familj som bär på denna muterade gen löper stor risk att utveckla talassemi.

Så eftersom detta är en ärftlig sjukdom, kan talassemi botas?

Svaret är, självklart kan du. Valet är dock mycket begränsat och medför en hög risk.

Hittills är den enda behandlingen som helt kan behandla talassemi benmärgstransplantation.

Tyvärr är det inte lätt att hitta en lämplig benmärgsdonator. Dessutom benmärgstransplantation (BMT/Benmärgstransplantation) anses fortfarande vara mycket riskabelt.

Enligt National Heart-, Lung- och Blood Disease-webbplatsen letar experter fortfarande efter andra behandlingar som kanske kan behandla och bota talassemi.

Det är till exempel möjligt att det i framtiden kommer att finnas teknik som kan sätta in normala hemoglobingener i stamceller i benmärgen.

På så sätt förväntas kroppen hos personer med talassemi kunna producera friska röda blodkroppar och hemoglobin.

Forskare studerar också sätt att stimulera en persons förmåga att göra fosterhemoglobin efter födseln.

Denna typ av hemoglobin finns hos foster och nyfödda. Efter födseln går kroppen över till att göra vuxenhemoglobin.

Att göra mer fosterhemoglobin kan kompensera för bristen på friskt vuxenhemoglobin.

Vilka behandlingar finns tillgängliga för talassemi?

Behandlingen beror på typen av talassemi och svårighetsgraden hos varje patient.

Personer med thalassemi minor, både alfa och beta, visar vanligtvis bara milda symtom på talassemi, eller till och med inga symtom alls.

Personer med detta tillstånd kan behöva lite behandling eller ingen behandling alls.

För fall av svår eller mild talassemi rekommenderar läkare tre typer av standardbehandling, nämligen blodtransfusioner, järnkelatbehandling ( järnkelatbehandling ), och folsyratillskott.

Andra behandlingar som har utvecklats eller håller på att testas används mer sällan.

Behandlingsalternativ för talassemi

Följande är några behandlingsalternativ som kan utföras av personer med talassemi.

1. Blodtransfusion

Transfusioner av röda blodkroppar är stöttepelaren i behandlingen för personer som har måttlig eller svår talassemi.

Denna behandling kan öka antalet friska röda blodkroppar med normalt hemoglobin.

Under en blodtransfusion används en nål för att föra in en intravenös (IV) i ett av blodkärlen, tills friskt blod kommer in i kroppen.

Denna procedur tar vanligtvis 1-4 timmar. Röda blodkroppar håller bara cirka 120 dagar.

Därför kan du behöva ha upprepade transfusioner för att upprätthålla en hälsosam tillgång på röda blodkroppar.

För personer med hemoglobin H-sjukdom eller beta-thalassemia intermedia kan du behöva en blodtransfusion under vissa förhållanden.

Till exempel när du har en infektion eller annan sjukdom, eller när du har svår anemi som orsakar trötthet.

För personer med beta-thalassemia major (Cooleys anemi) kan du behöva regelbundna blodtransfusioner (var 2-4 vecka).

Denna transfusion hjälper dig att upprätthålla normala nivåer av hemoglobin och röda blodkroppar.

Blodtransfusioner kan hjälpa dig att må bättre, njuta av dagliga aktiviteter och leva ett normalt liv.

Även om den är mycket användbar för livssäkerhet, är denna behandling ganska dyr och medför risk för överföring av infektioner och virus (som hepatit).

Trots det är risken för infektion och virusöverföring mycket låg i USA eftersom den har genomgått strikt blodscreening.

2. Järnkelatbehandling

Hemoglobin i röda blodkroppar är ett järnrikt protein.

Genom regelbundna transfusioner kommer järn i blodet att ansamlas i vissa organ, såsom levern, hjärtat och andra organ.

Detta tillstånd kallas järnöverbelastning eller järn överbelastning .

För att förhindra denna skada använder läkare järnkelatbehandling för att avlägsna överflödigt järn från kroppen.

De två huvudsakliga läkemedlen som används i järnkelatbehandling för talassemi är:

Deforoxamin

Deferoxamin är ett talassemiläkemedel i flytande form som ges långsamt under huden, vanligtvis genom en liten bärbar pump som används över natten.

Behandling av denna talassemi tar tid och är lite smärtsam. Biverkningar av detta läkemedel hos patienter med talassemi är syn- och hörselnedsättning.

Deferasirox

Deferasirox är ett piller som tas en gång om dagen. Biverkningarna av detta läkemedel mot talassemi är huvudvärk, illamående (besvär i magen), kräkningar, diarré, ledvärk och trötthet.

3. Folsyratillskott

Folsyra är en typ av B-vitamin som spelar en roll i bildandet av friska röda blodkroppar.

Läkare rekommenderar folsyratillskott utöver blodtransfusionsmediciner och/eller järnkelatbehandling.

4. Blod- och benmärgstransplantation

Behandling för talassemi på denna har faktiskt utvecklats och genom testfasen.

Men för Indonesien självt, benmärgstransplantation aka BMT (benmärgstransplantation) är mindre vanligt.

Blod- och märgstamcellstransplantationer utförs för att ersätta skadade stamceller med friska från en givare.

Stamceller (stamceller) är celler i benmärgen som spelar en roll i produktionen av röda blodkroppar och andra typer av blodkroppar.

Stamcellstransplantation är den enda behandlingen som kan bota talassemi.

Det är dock endast ett fåtal patienter med svår talassemi som kan hitta en lämplig donator.

Nuvarande behandling tillåter patienter med måttlig och svår talassemi att leva längre. Men de måste möta komplikationerna av talassemi som kan uppstå då och då.

En viktig del av behandlingen av talassemi är att behandla dess komplikationer.

Behandling av komplikationer kan behövas för att behandla hjärtproblem eller leversjukdomar, infektioner, osteoporos och andra hälsoproblem.